BLF Skrivelse 2010-08-25

Angående behandling av barn med extremt dyra läkemedel eller annan mycket kostnadskrävande behandling

Professor
Orvar Finnström
Klostergatan 54 B
582 23 LINKÖPING

Svenska Barnläkarföreningen har emottagit en skrivelse från det Barnmedicinska Etiska Rådet i sydöstra sjukvårdsregionen genom professor Orvar Finnström angående ovan rubricerade ärende. Skrivelsen har i december 2009 överlämnats för ställningstagande till Utskottet för etik och barns rättigheter.

Skrivelsen berör i princip två områden med potentiell etisk problematik.

  • Frågan om huruvida vissa nya behandlingar vid sällsynta men svåra sjukdomar ibland kan vara av mer experimentell karaktär men inte alltid medicinskt motiverade.
  • Frågan om huruvida extremt kostnadskrävande vård som kan belasta den enskilda klinikens budget kan komma att minska resurser för annan, möjligen mer motiverad, vård.

Två förslag ställs i skrivelsen, dels att BLF inrättar en expertgrupp som kan ta ställning till berättigande av användning av viss kostnadskrävande behandling dels att BLF verkar för att statsmakterna och inte det enskilda landstinget eller kliniken tar ansvar för mycket kostnadskrävande behandlingar.

Utskottets överväganden

  1. Problemet med nya behandlingsmetoder vid svåra men sällsynta sjukdomstillstånd har givna etiska implikationer. Samtidigt som det är viktigt att denna typ av behandlingar snabbt kan komma till användning vid sådana tillstånd där behandlingsmöjligheterna är få eller obefintliga, finns en given risk att behandlingar med låg evidens avseende såväl klinisk effektivitet som biverkningsrisk kan komma att användas på ett olyckligt sätt. Denna typ av problematik har lett till reglering åtminstone för läkemedelsbehandling (EG 141/2000 om särläkemedel) och såväl FDA som EMEA har därmed reducerat kraven på klinisk prövning inför godkännande av sådana läkemedel vilka också ofta kommer till användning innan registrering eller trots att registrering överhuvudtaget inte blir aktuell. Så kallade ”post marketing” -studier är vid dessa tillstånd viktiga och krävs oftast men på grund av att sjukdomsgrupperna ofta är små blir ändå evidensen svaga. För enskilda kliniskt verksamma läkare kan svårigheten vara uppenbar vid bedömning av relevans av viss typ av ny behandling för enstaka patienter med ovanliga sjukdomar, varför skrivelsens förslag att BLF inrättar en rådgivande grupp som stöd i sådana situationer förefaller mycket relevant. Det bör emellertid också påpekas att EMEA också kan bistå med sådan vetenskaplig och klinisk evaluering vad gäller nya läkemedel genom deras särskilda arbetsgrupp kring orphan drugs samt genom EMEA:s Pediatric Committee. En etisk analys är en given komponent i sådana avvägningar och avser både nytta – riskaspekten för den enskilda patienten som kostnads-nyttoaspekten i ett samhällsperspektiv.
  2. Vad gäller problemet med mycket kostnadskrävande behandling som kan drabba enskilda patienter eller enskilda kliniker har debatten i såväl Sverige som Europa varit intensiv de senaste åren, inte minst på grund av en händelse i Halland( 2006) då länssjukvårdsnämnden inte ville stå för behandlingskostnaderna för ett nytt läkemedel mot Hurlers sjukdom. Debatten har lett till att överenskommelsen mellan Sveriges Kommuner och Landsting och staten angående ersättning för läkemedelskostnader sedan 2008 klart uttalar att nationell solidarisk finansiering ska ske i sådana fall där kostnader blir alltför tunga för enskilda landsting. I överenskommelsen avseende 2009-2010 finns i särskild bilaga principer för den solidariska finansieringen som dock enligt överenskommelsen kommer att bli föremål för en översyn (bilaga). Liknande överenskommelser har också genomförts inom enskilda landsting. om än i något varierande form, på så sätt att om en klinik belastas med extremt höga kostnader för en särskild patient där ny och dyr behandling inletts kan kostnaden efter ansökan täckas solidariskt inom landstingets budget som helhet. I och med dessa förändringar, har således mycket av den etiska problematiken bortfallit vad avser risk att enskilda små enheter såsom antingen enskilda kliniker eller enskilda landsting ska behöva prioritera mellan patientgrupper samtidigt som angelägna grupper i regel kan få tillgång till särläkemedlen. När det gäller andra typer av behandlingar som inte innefattar läkemedel är problemet mer oklart men det torde vara mycket få fall och även här borde en s.k. landstingslösning kunna vara möjlig i analogi med den för dyra läkemedel. Det torde därför i nuläget inte finnas anledning för BLF att begära att staten träder inpå något annat sätt än det som redan finns överenskommet. Givetvis kan problemet med ökande antal särläkemedel eller andra dyra behandlingar leda till att landstingens totala läkemedelskostnad ökar särskilt om de s.k. särläkemedlen i själva verket kommer att omfatta mer vanliga sjukdomsgrupper, men detta är sedan länge ett övergripande problem som måste hanteras i förhandlingar mellan SKL och staten.

Utskottets förslag

BLF bör inrätta en expertgrupp som kan vara behjälplig vid ställningstagande som rör berättigande av viss kostnadskrävande behandling. En sådan arbetsgrupp bör med fördel adjungera Sveriges representant i EMEA:s Pediatric Committee.

Denna skrivelse har utarbetats av Gisela Dahlquist, Svenska Barnläkarföreningens utskott för etik och barns rättigheter och godkänts av styrelsen i Svenska Barnläkarföreningen

Stockholm den 2 mars 2010

Margareta Blennow, Ordförande
Barnhälsovårdsenheten
Södersjukhuset
118 83 STOCKHOLM


Tillägg 2010-08-22

Orvar Finnströms skrivelse och Gisela Dahlquists svar inkluderande förslag från utskottet för etik och barns rättigheter har ånyo behandlats i BLF-styrelsen. Ordförande Nina Nelson har i kontakt med Gisela Dahlquist överenskommit med henne att BLF initierar bildandet av en expertgrupp och att Gisela bistår styrelsen med förslag på medlemmar och råd om gruppens initiala struktur, uppdrag och arbetssätt. Detta kommer sedan att återrapporteras till styrelsen för beslut om bl.a. information till medlemmar och verksamhetschefer.

Linköping 25 augusti 2010

Nina Nelson, Ordförande
Barn- och ungdomskliniken
Universitetssjukhuset
581 85 Linköping


access_time 2014-06-07 22:55:47